O medicamento que um paciente recebe hoje na sala de infusão já foi, algum tempo atrás, uma substância que ninguém sabia se funcionava. O que o transformou de promessa em tratamento foi um estudo clínico, e um estudo clínico só acontece quando pessoas com câncer aceitam entrar nele.
Isso não é história antiga. Em 2025, a Anvisa concluiu a análise de 405 pedidos de ensaio clínico de medicamentos no Brasil, e 137 deles eram na área do câncer, mais de um terço desses pedidos.
O que é, na prática, um estudo clínico
Um medicamento não chega ao paciente de uma vez. Ele percorre etapas, e cada uma responde a uma pergunta diferente.
- Fase 1. Os primeiros usos em seres humanos, num grupo pequeno. Em oncologia essa etapa não é feita com voluntários saudáveis: participam pessoas com câncer, em geral com doença avançada e depois de esgotadas as opções padrão. A pergunta ali é sobre dose, segurança e tolerância, e não sobre eficácia. É importante saber disso antes de considerar uma fase 1, porque a chance de o tumor responder nessa etapa é baixa.
- Fase 2. Em um número maior de pessoas com a doença. Avalia segurança, a dose certa e os primeiros sinais de que o medicamento funciona.
- Fase 3. A etapa decisiva, com uma população grande. Aqui o medicamento novo é comparado com o tratamento que já é padrão, para confirmar se ele acrescenta alguma coisa e a que custo.
- Fase 4. Depois do registro. O acompanhamento de segurança não termina quando o remédio é aprovado, porque efeitos raros só aparecem quando muita gente passa a usar.
Essa divisão desfaz uma imagem comum, a de que participar de um estudo é ser o primeiro a testar algo desconhecido. Entre 2021 e 2025, 62% dos ensaios clínicos submetidos à Anvisa foram de fase 3. Ou seja, a maior parte do que se pesquisa aqui não é o primeiro uso de uma droga em seres humanos, e sim a comparação final de algo que já passou pelas etapas anteriores.
O tratamento do câncer de pulmão de pequenas células na forma limitada mostra aonde isso leva. O padrão estabelecido ali resistiu por cerca de vinte e cinco anos sem que nada o superasse. O que destravou foi um estudo de fase 3 chamado ADRIATIC, em que a imunoterapia foi comparada a placebo depois da quimiorradioterapia.
A pergunta do placebo
A dúvida do placebo costuma ser a primeira de todas, e tem resposta objetiva na lei brasileira. A Lei nº 14.874, de 2024, que rege a pesquisa com seres humanos no país, admite o uso de placebo isolado apenas quando não existe método comprovado de tratamento para aquela doença. E o parágrafo seguinte fecha a porta que mais preocupa: quando o placebo é usado em combinação, o participante não pode ser privado de receber o melhor tratamento disponível.
Na prática, isso desenha duas situações diferentes, e vale conhecer as duas.
Na mais comum, existe um tratamento eficaz e ele é dado aos dois grupos. O que se acrescenta a um deles é o medicamento em estudo, enquanto o outro recebe uma substância sem efeito no lugar. Foi assim no IMpower133, um dos estudos que levaram a imunoterapia ao tratamento do câncer de pulmão de pequenas células avançado: os 403 participantes receberam carboplatina e etoposídeo, a quimioterapia padrão da época, e a diferença entre os grupos foi apenas a imunoterapia ou o placebo somado a ela.
A segunda situação é aquela em que o padrão, naquele momento, é acompanhar sem tratamento ativo, ou em que já não há tratamento eficaz disponível. Aí o grupo de comparação recebe placebo sozinho, com o mesmo acompanhamento e o mesmo cuidado de suporte que o outro. O ADRIATIC, citado acima, é exatamente esse caso: até então, terminada a quimiorradioterapia, o que se fazia era observar. Nada é retirado de ninguém, mas seria falso dizer que em toda pesquisa oncológica os dois grupos recebem tratamento ativo.
Vale acrescentar que nem todo estudo tem placebo. Muitos comparam o medicamento novo diretamente com o tratamento padrão, e nesses todo mundo sabe quem está recebendo o quê. E, nos estudos em que existe sigilo sobre isso, ele pode ser quebrado a qualquer momento se houver necessidade clínica de saber o que a pessoa recebeu.
O sigilo, quando existe, não é um capricho. Ele está lá porque a expectativa, do paciente e do médico, altera a forma como sintomas são relatados e interpretados, e sem esse cuidado o resultado não seria confiável.
O que a lei garante a quem entra
A proteção de quem participa não depende da boa vontade de quem conduz o estudo. Ela está escrita, e é útil saber o que diz.
- Nada começa sem o consentimento por escrito. O termo tem que estar em linguagem de fácil compreensão, e a lei proíbe expressamente que ele sugira qualquer renúncia de direitos ou isente alguém da responsabilidade por danos.
- Sair é um direito, a qualquer momento. O participante pode retirar o consentimento quando quiser, sem precisar justificar, e sem que isso lhe traga qualquer ônus ou prejuízo. A lei também obriga o pesquisador a manter o acompanhamento clínico durante e depois do estudo, nas condições previstas no protocolo.
- Informação nova obriga a perguntar de novo. Se durante o estudo aparecer alguma informação capaz de mudar a decisão de quem participa, o termo de consentimento tem que ser atualizado e submetido outra vez ao comitê de ética.
- O estudo passa por um comitê de ética antes de existir. Esse comitê é independente e, pela lei, precisa ter em sua composição um representante dos participantes de pesquisa, e não apenas médicos e pesquisadores.
- O estudo pode ser interrompido se o novo se mostrar superior. Constatada superioridade significativa do tratamento experimental, a lei determina que se avalie a necessidade de adequar ou suspender o estudo em curso, no melhor interesse de quem participa.
- Se o medicamento em estudo causar algum problema, o cuidado é por conta de quem patrocina. A lei garante ao participante toda a assistência à saúde necessária para tratar o que o estudo causou, e essa responsabilidade é do patrocinador.
- Você tem direito de saber o resultado. A lei obriga o pesquisador a comunicar aos participantes o resultado da pesquisa de que fizeram parte, em linguagem clara e acessível a quem não é da área.
Há ainda a parte financeira. Pela norma da Anvisa que rege os ensaios clínicos, o patrocinador responde por todas as despesas relacionadas ao estudo, o que inclui os exames, os procedimentos e o acompanhamento que o protocolo exige, e a assistência a qualquer efeito adverso decorrente dele, sem ônus para o participante. Vale ser exato: isso cobre o que decorre do estudo, e não o restante do cuidado da pessoa, que segue pelo SUS ou pelo plano de saúde como antes. Na outra direção, a lei veda pagar quem participa. Ressarcimento de transporte e alimentação é permitido e não conta como pagamento, mas nenhum paciente com câncer é pago para entrar num estudo.
O que um estudo entrega, e o que ele não promete
Um ensaio clínico não é a garantia de um tratamento melhor. Se já se soubesse que o novo é superior, não haveria por que estudá-lo. Às vezes o resultado é que o medicamento não acrescenta nada, e às vezes a novidade é que fazer menos pode ser uma escolha defensável. O estudo britânico ProtecT distribuiu aleatoriamente 1.643 homens com câncer de próstata inicial entre cirurgia, radioterapia e acompanhamento, e depois de quinze anos a mortalidade pela doença foi baixa e praticamente igual nos três grupos, embora metástases e progressão tenham sido mais frequentes em quem apenas acompanhou, e a maior parte desse grupo tenha acabado tratada ao longo do período. É uma das pesquisas que sustentam a vigilância ativa como opção legítima em tumores de baixo risco, com essa conta posta na mesa.
O que o estudo oferece de concreto é outra coisa. Há a possibilidade de acesso a um tratamento que ainda não está disponível de outra forma, e aqui é preciso ser exato: em um estudo comparativo, o grupo é definido aleatoriamente por computador, não se escolhe em qual deles ficar, não se troca a pedido, e passar para o braço experimental depois só acontece se o protocolo previr isso. Há um acompanhamento mais próximo do que a rotina permite. E há, para quem estiver recebendo o medicamento em estudo e se beneficiando dele quando a pesquisa terminar, o direito de continuar recebendo por conta do patrocinador, enquanto ele seguir sendo a melhor opção para o caso.
Há também o outro lado, que precisa ser dito com a mesma clareza. Um medicamento em estudo pode ter efeitos colaterais que ainda não foram todos mapeados, justamente porque ele está sendo estudado. Nos estudos em que a droga nova é somada ao tratamento padrão, o grupo que a recebe costuma ter mais efeitos adversos do que o grupo que recebe só o padrão. E, algumas vezes, o resultado final é que o braço experimental se saiu pior.
O acompanhamento merece uma palavra à parte, porque tem os dois lados. De um lado, o protocolo determina consultas, exames de sangue e imagens em intervalos fixos, além de uma avaliação sistemática de efeitos colaterais em cada visita, com uma equipe dedicada só a isso. De outro, isso significa mais idas ao centro, visitas longas, janelas rígidas de horário, exames que não seriam feitos fora do estudo e, em alguns protocolos, biópsias de pesquisa. O centro que conduz o estudo também nem sempre é o serviço onde a pessoa se trata, e o deslocamento pesa. É por isso que existe o ressarcimento de transporte e alimentação.
Por que tão pouca gente participa
A explicação usual para a baixa participação é que os pacientes recusam. Os números brasileiros apontam para outro lugar: o caminho costuma se interromper muito antes de alguém ter a chance de decidir.
Entre 2021 e 2025, 93% dos ensaios clínicos submetidos à Anvisa faziam parte de estudos internacionais, patrocinados a partir de fora do país. Apenas 7% eram de patrocínio nacional. Isso quer dizer que o Brasil costuma entrar como mais um país entre vários, com um número limitado de centros habilitados a incluir pacientes, e que a existência ou não de um estudo para o seu caso depende bastante de onde você se trata.
Há também a demora até que um estudo aprovado abra de fato. Dos 264 ensaios clínicos cujo início foi informado à Anvisa em 2025, 31% levaram mais de seis meses entre a autorização e a inclusão do primeiro participante.
Não existe no Brasil um levantamento que meça quantas pessoas recusam quando o estudo é oferecido. Nos Estados Unidos, onde esse dado existe, uma revisão de 35 estudos com 9.759 pacientes a quem a participação foi efetivamente oferecida encontrou 55% de aceitação. É razoável imaginar que por aqui não seja muito diferente, mas isso não foi medido.
Como saber se existe um estudo para o seu caso
Se existe ou não um estudo aberto depende de coisas bem específicas: o tipo de tumor, as alterações moleculares dele, o estágio, os tratamentos já feitos e o momento em que você está. Não há uma lista simples de consultar, e a resposta muda ao longo do tratamento.
A informação é pública, e desde o fim de 2025 ficou mais fácil de consultar. A Sociedade Brasileira de Oncologia Clínica mantém uma plataforma dedicada aos estudos de câncer abertos no país, em pesquisaclinica.sboc.org.br, em português e com filtro por tipo de tumor e por estado. É o ponto de partida mais direto para quem quer ter uma ideia do que existe. Há ainda os registros oficiais, o Registro Brasileiro de Ensaios Clínicos, em ensaiosclinicos.gov.br, e o internacional ClinicalTrials.gov, ambos de acesso livre, embora escritos em linguagem técnica e com status de recrutamento nem sempre atualizado.
O caminho mais curto, porém, costuma ser outro. Perguntar se existe algum estudo aberto para a sua situação é uma pergunta comum na consulta de oncologia, e faz parte da conversa sobre as opções de tratamento, em qualquer ponto dele, inclusive logo depois que o diagnóstico sai.
E cabe dizer o outro lado dessa mesma moeda: recusar um estudo não muda em nada o tratamento que você vai receber. Não existe estudo que seja a melhor opção para todo mundo, e a decisão de não entrar é tão legítima quanto a de entrar.
Quem participa de um estudo não está apenas buscando algo para si, embora essa razão baste e não precise de justificativa. Está também respondendo a uma pergunta que ficará respondida para quem vier depois. Cada tratamento que hoje se aplica com naturalidade existe porque, em algum momento, houve um estudo antes de haver certeza.
Como oncologista, estou à disposição para conduzir o seu tratamento junto com você. Participo de pesquisa clínica como investigador, e quando existe um estudo que faz sentido para o caso, ele entra na conversa como mais uma possibilidade dentro do tratamento, nunca no lugar do que já está estabelecido.
Este texto tem caráter informativo e educativo e não substitui a avaliação individual de cada caso por um profissional de saúde.
Dr. Juliano Cé Coelho, médico oncologista · CRM-RS 34989 · RQE 29213 · Porto Alegre/RS
Referências
- Brasil. Lei nº 14.874, de 28 de maio de 2024. Dispõe sobre a pesquisa com seres humanos e institui o Sistema Nacional de Ética em Pesquisa com Seres Humanos.
- Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Resolução da Diretoria Colegiada RDC nº 945, de 29 de novembro de 2024. Dispõe sobre as diretrizes e os procedimentos para a realização de ensaios clínicos no país visando a posterior concessão de registro de medicamentos.
- Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Relatório Anual de Atividades 2025: Coordenação de Pesquisa Clínica em Medicamentos e Produtos Biológicos. 9ª edição. Brasília, 2026.
- Sociedade Brasileira de Oncologia Clínica (SBOC). Plataforma de Pesquisa Clínica: estudos clínicos em oncologia no Brasil.
- Registro Brasileiro de Ensaios Clínicos (ReBEC). Ministério da Saúde, Fiocruz e Organização Pan-Americana da Saúde.
- National Cancer Institute. Phases of Clinical Trials.
- Unger JM, Hershman DL, Till C, et al. “When Offered to Participate”: A Systematic Review and Meta-Analysis of Patient Agreement to Participate in Cancer Clinical Trials. Journal of the National Cancer Institute, 2021.
- Horn L, Mansfield AS, Szczęsna A, et al. First-Line Atezolizumab plus Chemotherapy in Extensive-Stage Small-Cell Lung Cancer. New England Journal of Medicine, 2018.
- Cheng Y, Spigel DR, Cho BC, et al. Durvalumab after Chemoradiotherapy in Limited-Stage Small-Cell Lung Cancer. New England Journal of Medicine, 2024.
- Hamdy FC, Donovan JL, Lane JA, et al. Fifteen-Year Outcomes after Monitoring, Surgery, or Radiotherapy for Prostate Cancer. New England Journal of Medicine, 2023.